עם התפשטות הקורונה במהלך 2020, עיני כל העולם היו נשואות לחברות התרופות, בציפייה לחיסונים שימגרו את המגפה. ואכן, כשנה אחרי שהנגיף אובחן לראשונה, מיליונים בעולם כבר התחסנו. התוצאות המבטיחות של חיסוני הקורונה, ופיתוח תרופות חדשות שמחדירות גנים בריאים ומתקנות גנים פגועים - מעוררים התלהבות גדולה במיוחד בקהילה הרפואית והמדעית.
בעתיד הנראה לעין, תחום הטיפול בחולים באמצעות רפואה גנטית צפוי להתרחב מעבר למחלות גנטיות ולגידולים סרטניים, גם למחלות נפוצות בהרבה ובהן מחלות אוטואימוניות, מחלות נוירולוגיות כמו פרקינסון ואפילו מחלות לב. גנים שונים, שפגם בהם מלווה את שיבוש פעילות הלב, זוהו במחקרים אצל חולים, ובשנים האחרונות מפותחת טכנולוגיה שבה גן מתוקן מוחדר על גבי וירוס בצנתור לעורקים הכליליים ונע לעבר שריר הלב כדי לשפר את תפקודו. “כניסתם של טיפולים חדשים ברפואה הגנטית היא רק עניין של זמן”, אומר פרופ’ גל מרקל, מהרופאים-חוקרים הישראלים הבולטים בתחום הסרטן, סגן מנהל המרכז הרפואי רבין ומנהל מרכז דוידוף לסרטן בבילינסון מקבוצת כללית, “אחרי עשרות שנים של פריצות דרך מחקריות רבות בתחום, לצד התקדמות איטית ומועטה בפיתוחים קליניים שמסייעים בפועל לחולים - אפשר סוף כל סוף לראות את השינוי”.
יש לכך גם השלכות כלכליות מרחיקות לכת, מאחר שרוב הטיפולים שאושרו עד כה יקרים מאוד, והמשך המגמה צפוי להוביל לייקור משמעותי של ההוצאה הלאומית והפרטית לבריאות. לדברי פרופ’ מרקל, “ככל שהטכנולוגיות החדשות ברפואה הגנטית יהפכו לנגישות יותר - אני מעריך שהן גם יהפכו להיות זולות יותר, ויש להניח שכוחות השוק יכתיבו את מהלך הדברים. ככל שהשיטות הללו ישמשו למחלות נפוצות יותר, אפשר להניח שגם המחירים ירדו”.
הרפואה הגנטית שואפת לתקן או לשנות ליקויים בגנום כדי לשפר את התפקוד של מטופלים, לטפל במגוון מצבים רפואיים ואף לרפא מחלות. “התחום מלווה באתגרים רבים, ובמרכזם האתגר איך לעשות זאת באופן נכון ומדויק, ואיך להוביל את התיקון למקום הנכון בתוך הגוף”, מסביר פרופ’ מרקל.
השיטות החדשות ברפואה הגנטית כבר הובילו למספר תגליות רפואיות דרמטיות בשנים האחרונות. ביניהן, הפיתוח של התרופה פורצת הדרך לוקסטורנה (Luxturna), שמיועדת לילדים עם רטיניטיס פיגמנטוזה - מחלה גנטית שמובילה לניוון הדרגתי של הרשתית עד לעיוורון. התרופה, הראשונה מסוגה שאושרה על ידי ה-FDA, ניתנת בזריקה לעין ומחדירה גן חדש על גבי וירוס, שמרפא את המחלה ומונע עיוורון. בינואר 2020 התרופה אף נכנסה לסל הבריאות בישראל.
בשנים האחרונות רשויות הבריאות אישרו גם טיפולי CAR-T לחולי סרטן - טכנולוגיה שנחקרה לראשונה בישראל במכון ויצמן עוד בסוף שנות השמונים, ומיועדת כיום לחולים עם גידולים סרטניים המטולוגיים בשלבים מתקדמים. בטכנולוגיה זו נשאבים תאי המערכת החיסונית מהחולה, באמצעות הנדסה גנטית מוחדר אליהם במעבדה נוגדן חדש, הם מוזרקים חזרה לגוף ומעודדים את המערכת החיסונית להילחם בגידול הסרטני. התוצאה: מות התאים הממאירים ובמקרים מסוימים אף ריפוי. הטכנולוגיה כבר כלולה בסל הבריאות הממלכתי לחולים מסוימים, ובימים אלה נחקרת גם כטיפול בגידולים סרטניים מוצקים.
“עכשיו, כשנפרצו המחסומים של מתן תאים מהונדסים, ובעיקר עם החיסונים לקורונה שמשתמשים ב-mRNA על כמויות גדולות של אנשים ובבטיחות גבוהה, ניתן להשתמש בטכנולוגיות הרפואה הגנטית ליישומים רבים”, אומר פרופ’ מרקל. “אפשר להחדיר לגוף רכיבים גנטיים, שישמשו כ’בקרי בטיחות’ ובמצבים מסוימים יוכלו להביא במהירות למותם של תאים מחוללי סיבוכים ומחלות; להחדיר לתאי מערכת החיסון רכיבים שיוכלו לזהות תאים מחוללי מחלות; או לבצע בהם השתלה משולבת של רכיבים שיזהו תאים סרטניים, ורכיבים נוספים שיזהו תאים בריאים. כך אפשר למנוע טעויות בזיהוי בין תאים חולים לבריאים בפעילותם של התאים המהונדסים כנגד הגידול הסרטני”.
בבילינסון מקבוצת כללית עמלים על מעבדות מחקר ייחודיות לפיתוח תחום הרפואה הגנטית, לרבות באמצעות שיתופי פעולה עם גופי מחקר מובילים וחברות ביוטכנולוגיה ופארמה. מרכז לרפואה מותאמת אישית שמוקם בחודשים אלה בשיתוף כללית, המכון הגנטי בבילינסון בראשות פרופ’ לינה באסל ומרכז דוידוף לסרטן יאפשרו לקדם את התחום, כמו גם החשיפה לאוכלוסיות המגוונות שמטופלות במרכז הרפואי, מהגדולים בישראל. “פוטנציאל הפיתוחים בתחום הרפואה הגנטית עצום, והאפשרויות רבות מאוד”, מסכם פרופ’ מרקל.
